È stato approvato dopo venti anni un nuovo farmaco contro l’Alzheimer. In Italia 500.000 persone soffrono di tale malattia, una patologia neurodegenerativa per la quale ancora oggi non esiste una cura risolutiva: chi si ammala di Alzheimer è destinato ad un graduale ma inesorabile declino cognitivo. Ci sono però dei farmaci in grado di ridurre, seppur temporaneamente, i sintomi caratteristici di tale demenza, come la perdita della memoria o la difficoltà a parlare o a orientarsi. Anche se rimangono oscuri molti aspetti della malattia.
Ad oggi, ad esempio, la comunità scientifica non ha ancora compreso i meccanismi patologici che scatenano l’Alzheimer. Quel che si sa è che nel processo è sicuramente coinvolto l’accumulo nel tessuto del cervello di placche di beta amiloide e di proteina tau, le cosiddette “proteine appiccicose” che determinano la morte dei neuroni e la conseguente neurodegenerazione. Al momento, non esistono ancora farmaci in grado di bloccare o impedire la progressione dell’Alzheimer, anche se il 7 giugno si è aperto uno spiraglio di speranza.
Dopo circa 20 anni dall’approvazione dell’ultima terapia, la Food and Drug Administration statunitense (FDA) ha approvato un promettente farmaco, che potrebbe portare grossi benefici e migliorare la qualità della vita delle milioni di persone che soffrono di tale demenza. Si tratta dell’Aducanumab, un anticorpo monoclonale venduto col nome commerciale di Aduhelm: esso andrebbe a colpire direttamente le placche di beta amiloide accumulate nel cervello, rallentando così il processo neurodegenerativo. Sarebbe, perciò, il primo trattamento che andrebbe ad interessarsi del decorso della malattia e non dei suoi sintomi.
Nuovo farmaco contro l’Alzheimer approvato dalla FDA: ecco come funziona Aduhelm
Aduhelm è stato sviluppato dall’azienda farmaceutica Biogen assieme alla giapponese Eisai Co ed è il primo farmaco approvato dalla FDA per l’Alzheimer in quasi 20 anni. La terapia consiste in un’iniezione al mese per via endovenosa, che contribuirebbe a rallentare il declino cognitivo dei pazienti che si trovano allo stadio iniziale della malattia. Dal test, l’Aduhelm si sarebbe rivelato efficace nel ridurre le placche betamiloidi sul cervello, agendo direttamente sui meccanismi fisiologici dell’insorgere della malattia. I risultati hanno evidenziato che Aduhelm non sarebbe in grado di generare un miglioramento cognitivo nel paziente, ma apporterebbe un rallentamento al declino cognitivo causato dall’Alzheimer.
La FDA ha spiegato i motivi dell’approvazione del farmaco in un comunicato. Il sì dell’agenzia americana è arrivato perché non esistono cure sufficienti per l’Alzheimer e “i benefici per i pazienti trattati con l’Aduhelm superano i rischi della terapia”. Un anno di trattamento con Aduhelm, stimano gli analisti, potrebbe costare tra i 30.000 e i 50.000 dollari.
L’approvazione del farmaco è stata accolta con soddisfazione dall’Associazione americana dei malati e delle loro famiglie. La Bbc ha intervistato alcuni pazienti che hanno partecipato alla sperimentazione, i quali hanno riferito di aver avuto miglioramenti nelle proprie condizioni dopo l’utilizzo di Aduhelm. Ma Paolo Maria Rossini, direttore del Dipartimento di Neuroscienze dell’Irccs San Raffaele di Roma, ha chiarito i limiti principali di tale farmaco: “La limitazione principale riguarda la possibilità di utilizzo solo nei pazienti in cui è presente la beta-amiloide, il 30% dei pazienti non sarebbe perciò adatto a ricevere il farmaco. Da considerare anche i potenziali effetti collaterali, sembra che il medicinale possa provocare microemorragie nel cervello”. Senza contare che, prima di vedere Aduhelm in Italia, sarà necessaria l’approvazione di Ema e Aifa. Ma le problematiche legate al farmaco non finiscono qui.
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Nuovo farmaco contro l’Alzheimer: tutte le perplessità degli esperti
Gli esperti discutono da anni sulla reale efficacia dell’Aduhelm. L’azienda produttrice Biogen aveva avviato la sperimentazione molti anni fa e, nel marzo 2019, si era vista costretta ad interrompere i test sul farmaco per la “futilità” dei risultati. In breve, il prodotto risultava inefficace, tanto che il titolo crollò in Borsa. Biogen non sarebbe stata l’unica azienda farmaceutica con questa sorte: molte aziende si trovano costrette a sospendere i grandi investimenti volti alla ricerca di una cura per l’Alzheimer, perché i risultati delle sperimentazioni sono quasi sempre fallimentari. A fine anno, però, una nuova speranza per Aduhelm: dopo un’approfondita analisi dei dati complessivi, i risultati inducevano a riprendere gli studi e le procedure di autorizzazione. Neanche a dirlo, dopo l’annuncio le azioni sono schizzate in alto. Fino ad arrivare alla primavera di quest’anno: dopo vari slittamenti, dovuti proprio allo scetticismo della comunità scientifica, la FDA ha approvato aducanumab.
Come prevedibile, l’approvazione del farmaco da parte della FDA statunitense ha lasciato dietro di sé una scia di polemiche non da poco. Studiosi autorevoli hanno pubblicato pochi giorni fa sul New York Times un articolo in cui auspicavano la bocciatura del farmaco, per evitare di dare false speranze su una molecola non in grado di restituire ai malati efficienza mentale. La FDA, perciò, ha legato l’approvazione del farmaco all’esecuzione di altri test da parte dell’azienda produttrice Biogen, perché i risultati della prima fase di sperimentazione sono stati giudicati incompleti. Senza contare che la decisione della FDA è arrivata nonostante l’opposizione della Commissione indipendente di esperti dell’agenzia e di altri esperti di Alzheimer.
La critica che viene mossa è che non vi siano ancora prove sufficienti che dimostrino che il farmaco possa davvero aiutare i pazienti. In breve, quello della FDA è stato un “sì” condizionato, che impegna l’azienda produttrice a condurre un rigoroso controllo di Fase 4 sui soggetti trattati, per verificare i reali effetti e le potenzialità di Aduhelm. In particolare, sottolinea la FDA, mancherebbero dati sui pazienti con sindrome a uno stato avanzato. Qualora i benefici di aducanumab non venissero realmente provati, l’autorizzazione al commercio potrebbe essere ritirata.
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