martedì, Gennaio 26, 2021

La storia di Melissa, malata di Sma1, e del farmaco più costoso al mondo

Melissa ha solo nove mesi e grave forma infantile di atrofia muscolare spinale. Per le cure avrebbe bisogno del Zolgensma, uno tra i farmaci più costosi al mondo. È iniziata la raccolta fondi per salvarle la vita.

Elza Coculo
Elza Coculo
Elza Coculo, 30 anni, di adozione romana. Lettrice appassionata con formazione in Studi italiani. Laureata in Editoria e Scrittura. Redattrice per Il Digitale. Amo scrivere di attualità e cultura eco-sostenibile.

Melissa ha compiuto da qualche giorno i 9 mesi. La sua aspettativa di vita, però, è appesa a un filo. La piccolina è affetta da Sma1, una grave forma infantile di atrofia muscolare spinale che la condurrà alla paralisi e a una morte dolorosa. L’unica speranza per intervenire è la somministrazione di un farmaco americano, il Zolgensma. Questo medicinale costa 2 milioni di dollari, circa 1 milione e mezzo di euro, ed è tra i più costosi al mondo. In America viene utilizzato già da tre anni, qui in Italia da poco, ma la sua somministrazione è gratuita solo fino ai 6 mesi di età. Melissa quindi non può riceverlo.

I suoi genitori, Rossana e Pasquale Nigri, hanno avviato una raccolta fondi per tentare di comprare una fiala di Zolgensma. Il farmaco si deve iniettare solo una volta e potrebbe migliorare la qualità della vita di Melissa anche del 90%.

La raccolta fondi per la piccola Melissa, affetta da Sma1

Melissa
Rossana e Pasquale Nigri, genitori della piccola Melissa.

I genitori di Melissa stanno tentando il tutto per tutto, da quando, tre mesi fa, alla loro piccolina è stata diagnosticata la Sma1. Per mettere insieme i soldi necessari all’acquisto dell’unico farmaco al mondo che potrà salvarla, recentemente hanno anche avviato sulla piattaforma gofundme una raccolta fondi. L’obiettivo della raccolta è la cifra di 2 milioni e 100mila dollari. Finora sono stati raccolti appena a 586.801 euro. Siamo ancora lontani, ma la lunga catena di solidarietà che si sta muovendo per salvare la piccola Melissa tiene viva la speranza.

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Il nodo della raccolta fondi

Nonostante la buona volontà di Rossana e Pasquale la cura per Melissa potrebbe non arrivare mai. Il Zolgensma, infatti, non è una semplice pasticca per uso casalingo, bensì una fiala che deve essere iniettata da personale specializzato, all’interno di un percorso medico complesso e, comunque, dall’esito non garantito.

Il Zelgensma, infatti, da maggio 2020 è stato approvato anche in Europa, ma in via condizionale. In via condizionale significa che il farmaco è ancora in fase di sperimentazione, ma può essere somministrato perché non esiste alternativa alla cura della malattia che tratta. Non è, quindi, solo una questione di soldi, ma anche di efficacia.

Rossana e Pasquale sono ben consapevoli che la raccolta fondi potrebbe non essere sufficiente a salvare Melissa, ma i soldi potrebbero comunque andare a finanziare la ricerca per aiutare altri piccoli come lei. Quindi, si va avanti.

Una seconda possibilità per salvare Melissa

zolgensma
Zolgensma, questo farmaco costa circa 1 milione e mezzo di euro ed è tra i più costosi al mondo.

Ad ogni modo, per ottenere il farmaco necessario alle cure di Melissa ci sarebbe un’altra possibilità. Il professor Eugenio Mercuri del Policlinico Gemelli di Roma, considerata un’autorità nel campo, è il medico che sta seguendo Melissa. In caso sussistessero i criteri, il professore potrebbe chiedere al Sistema sanitario regionale di prendere totalmente a carico l’acquisto del farmaco e dare una chance alla piccola. Il punto è che l’Aifa, Agenzia italiana del farmaco, ha imposto come limite alla somministrazione del Zelgensma una fascia di età che va da 0 a 6 mesi. Melissa ne ha nove e, dunque, secondo il regolamento vigente, ne è esclusa.

Il Ministero della Sanità sta valutando di cambiare i parametri di somministrazione del Zelgensma, includendo nella sovvenzione anche bambini con oltre sei mesi di vita, ma con peso non superiore a 21 kg. In questo caso, rientrerebbe anche Melissa.

La decisione è attesa per il prossimo febbraio.

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Elza Coculo
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Elza Coculo, 30 anni, di adozione romana. Lettrice appassionata con formazione in Studi italiani. Laureata in Editoria e Scrittura. Redattrice per Il Digitale. Amo scrivere di attualità e cultura eco-sostenibile.

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