Presso il Great Ormond Street Hospital di Londra è stato somministrato per la prima volta a una 13enne di Leicester un trattamento sperimentale per la cura della leucemia, che ha determinato la remissione della malattia.
Si tratta di una nuova terapia genica che ha dato prova di grande efficacia nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta, un tipo di tumore del sangue che si sviluppa in età pediatrica, dalle cellule T (T-ALL), e che si stima rappresenti il 15% delle forme acute.
Leucemia: remissione della malattia in sei mesi con la terapia genica
La nuova terapia è stata somministrata nell’ambito di trattamento sperimentale presso il Great Ormond Street Hospital (GOSH) per pazienti che non rispondono ai trattamenti convenzionali, quali possono essere chemioterapia o trapianto di midollo osseo, provocando in una 13enne di Leicester, di nome Alyssa, la remissione della malattia in 28 giorni.
Gli specialisti dell’ospedale londinese hanno specificato in una nota:
Ora, a sei mesi dal trattamento, Alyssa sta bene ed è a casa, dove sta recuperando con la sua famiglia e continua il suo follow-up post-intervento al GOSH.
Il risultato sarà monitorato nei prossimi mesi, anche se il dottor Robert Chiesa, consulente in trapianto di midollo osseo e terapia con cellule CAR-T presso GOSH, ha affermato che la remissione completa è “un dato abbastanza notevole”.
La terapia genica per la cura della leucemia
Il team di ricerca guidato da Waseem Qasim, professore di terapia cellulare e genica del Great Ormond Street Institute of Child Health dell’University College di Londra e consulente immunologo presso il GOSHA, come riportato da Fanpage.it, ha spiegato quali sono le caratteristiche della tecnica genetica con cellule T CAR, chiamata editing di base.
La terapia con cellule T CAR, ottenute da un donatore sano, è in grado di attaccare le cellule T cancerose, attraverso alcuni cambiamenti nel genoma di suddette cellule. Inoltre, hanno precisato i ricercatori, il perché nella tradizionale terapia il trattamento della leucemia a cellule T risulti complicato:
Le cellule T progettate per riconoscere e attaccare le cellule cancerose finiscono per distruggersi a vicenda prima che possano essere somministrate come trattamento.
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