Un gruppo di ricercatori della California ha trovato una nuova terapia Car-T contro il cancro. Nello specifico, è stato sviluppato un modo per riprogrammare le cellule immunitarie presenti nel sangue dei pazienti, senza prelevarle e modificarle in laboratorio.
A riportare la notizia è Repubblica, che sottolinea come i primi studi sono stati compiuti su dei topi e i risultati ottenuti siano stati sorprendenti, rispetto a diversi tipi di cancro. Inoltre, per la prima volta la terapia Car-T è riuscita a debellare il tumore sarcomatoso solido, che ha sempre dimostrato profonda resistenza a questo tipo di cura.
Gli autori della ricerca hanno già fondato l’azienda Azalea Therapeutics, per sviluppare la tecnica e passare da una fase laboratoriale alle prime sperimentazioni sull’essere umano. Vediamo meglio, però, in cosa consiste questa nuova terapia e a quali risultati sono arrivati gli scienziati.
Una nuova terapia anti-cancro
Trovata una nuova terapia Car-T, Chimeric Antigen Receptor T-cell, ossia un’immunoterapia che modifica geneticamente i linfociti T del paziente per riconoscere e distruggere le cellule tumorali. Le “armi” anti-cancro sarebbero nel sangue stesso dei pazienti. Ad affermarlo è uno studio condotto da un gruppo di ricercatori coordinati dall’Università della California di San Francisco e pubblicato sulla rivista scientifica Nature.
Gli scienziati, come riporta Repubblica, hanno sviluppato infatti un modo per riprogrammare in maniera precisa le cellule immunitarie, senza prelevarle e manipolarle in laboratorio. A spiegare meglio i punti salienti di questa sorta di terapia Car-T in vivo è stato Antonio Pinto, direttore del Dipartimento di Ematologia e terapie innovative dell’Istituto nazionale tumori Fondazione Pascale di Napoli:
Anziché utilizzare il metodo “tradizionale”, che prevede il prelievo dei linfociti T del paziente, la loro spedizione in una struttura specializzata per riprogrammarle geneticamente contro il cancro e poi la successiva rispedizione al paziente per reinfonderle nel suo flusso sanguigno, i ricercatori sono stati in grado di far svolgere tutto il processo all’interno dell’organismo dello stesso paziente.
A tale commento si è aggiunto, poi, Giuseppe Novelli, genetista dell’Università di Roma Tor Vergata, il quale ha sottolineato: “Questa tecnologia, al momento testata solo sui topi, permetterebbe di trasformare la CAR-T in una normale iniezione, perché il processo di ingegnerizzazione avviene direttamente all’interno del corpo“.
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Come si è giunti alla cura

A dare maggiori informazioni sulla ricerca condotta in California è il dottor Novelli, il quale ha parlato, come spiega Repubblica, di un “sistema a due componenti (dual-particle)”. La prima particella funge da navigatore, in quanto attraverso al rivestimento di anticorpi si attacca solo alle cellule T del corpo. Dunque, trasporta le “forbici molecolari” CRISPR per tagliare il DNA nel punto esatto.
La seconda particella trasporta, invece, il nuovo gene, il Car, che mostra alla cellula come riconoscere il tumore. Questo gene viene inserito in un punto specifico dove si trova una sorta di “interruttore”, che si attiva solo se ha davanti un’effettiva cellula immunitaria pronta a combattere. In un primo momento, gli scienziati hanno testato i propri studi su dei topi, con sistemi immunitari umanizzati, a cui era stata iniettata una forma aggressiva di leucemia.
Ne è emerso che, con una sola iniezione del “sistema a doppia particella”, quasi nella maggior parte degli animali è stato eliminato tutto il cancro rilevabile, entro due settimane. Ciò è accaduto perché le cellule Car-T ingegnerizzate costituivano fino al 40% delle cellule immunitarie in alcuni organi e hanno eliminato con successo il cancro sia dal midollo osseo che dalla milza.
Effetti positivi sono stati riscontrati, inoltre, contro il mieloma multiplo e un tumore sarcomatoso solido. Quest’ultima tipologia di cancro, di solito, ha sempre dimostrato profonda resistenza alla terapia Car-T, il che rende il risultato ancora più sorprendente. Justin Eyquem, professore associato di medicina presso l’UCSF e autore senior del nuovo studio, ha dichiarato:
Particolarmente significativo è che le cellule che stiamo generando in vivo hanno un aspetto migliore di quelle che produciamo in laboratorio.
Pensiamo che quando le cellule vengono prelevate dal corpo e coltivate in laboratorio, perdano parte della loro “staminalità” e capacità proliferativa, cosa che qui non accade.
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