Un bambino di tre anni, affetto da tumore del fegato metastatico resistente alla chemioterapia, è stato salvato dopo due infusioni della terapia CAR-T sperimentale. Dopo un anno, la remissione appare ancora mantenuta. A riportare la notizia è “Mondosanità”, che riprende proprio lo studio condotto dai ricercatori del Baylor College of Medicine, del Texas Children’s Hospital e del Seattle Children’s Hospital.
I risultati positivi sono emersi fin dalla prima infusione della terapia. Va sottolineato che lo studio è ancora in fase sperimentale, quindi non bisogna generalizzare i risultati. Saranno le ricerche condotte su altri piccoli pazienti a determinare se questo è stato un caso eccezionale o se davvero siamo davanti a una rivoluzione nel mondo della terapia oncologica.
Bambino con tumore al fegato salvo grazie a CAR-T
Il caso del bambino è stato ripreso New England Journal of Medicine dai ricercatori del Baylor College of Medicine, del Texas Children’s Hospital e del Seattle Children’s Hospital. Si tratta di una situazione compressa, in quanto il piccolo, come riporta “Mondosanità”, presentava un epatoblastoma metastatico resistente alla chemioterapia, ovvero un tumore maligno al fegato che aveva già iniziato a produrre metastasi ai polmoni.
Prima di entrare nello studio sperimentale, il paziente aveva ricevuto già tre diverse linee di chemioterapia e i medici avevano anche rimosso le masse chirurgicamente. Eppure, la malattia aveva smesso di rispondere alla chemioterapia e si era creata una nuova metastasi polmonare. Il bimbo, quindi, è entrato a far parte del CARE study, uno studio clinico di fase 1 che sperimenta una nuova generazione di cellule CAR-T contro tumori solidi positivi alla proteina GPC3.
Al piccolo sono state somministrate due dosi, a distanza di otto settimane, dopo le quali i medici hanno notato la completa scomparsa della malattia metastatica rilevabile. La regressione completa risultava ancora mantenuta a un anno dal trattamento. Inoltre, nel corso delle somministrazioni non sono state riscontrate complicanze relative alla terapia. Va comunque sottolineato che si tratta di un singolo caso, dunque non bisogna trarre conclusioni affrettate.
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Come funziona la terapia CAR-T sperimentale?
A spiegare come funzionano le CAR-T è “Mondosanità”. Si tratta delle cellule del sistema immunitario del paziente, i linfociti T, che vengono prelevate e modificate geneticamente, per riconoscere un bersaglio presente sulle cellule tumorali. Nel momento in cui vengono infuse nel paziente, possono individuare e attaccare le cellule che esprimono quel bersaglio.
Nel caso specifico del bambino, gli esperti hanno progettato le cellule in modo che potessero riconoscere la glicoproteina GPC3 (glypican-3), espressa dall’epatoblastoma e da altri tumori solidi. Le cellule sono state ingegnerizzate anche per esprimere interleuchina-15 e interleuchina-21 (IL-15 e IL-21), ovvero molecole coinvolte nella regolazione e nell’attività delle cellule immunitarie.
Il fine è aiutare le CAR-T a espandersi e mantenere la propria attività antitumorale, superando uno degli ostacoli che finora ha reso difficile utilizzare queste terapie nei tumori solidi rispetto a quelli del sangue. Nonostante abbiano cambiato il trattamento di alcune neoplasie del sangue, le CAR-T presentano ancora il problema di riuscire a trovare un bersaglio sufficientemente presente sulle cellule tumorali e poco espresso nei tessuti sani.
Ci sono, quindi, ancora alcuni punti da chiarire, motivo per cui lo studio è in fase sperimentale. I risultati ottenuti non permettono di sapere quanti altri pazienti risponderanno nello stesso modo del bambino, quanto dureranno le remissioni o in quali effetti indesiderati si potrebbe incorrere in altri casi. Saranno, infatti, i dati che emergeranno dalle ricerche su più bambini a stabilire se siamo davanti a un caso eccezionale o meno.
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